Apa perbedaan antara efektivitas dan kemanjuran dalam menentukan manfaat terapi 'A' pada kondisi 'B'?

Konteks pertanyaan ini adalah dalam kerangka kerja kesehatan yaitu melihat satu atau lebih terapi dalam pengobatan suatu kondisi. Tampaknya peneliti yang dihormati pun mengacaukan istilah kemanjuran dan efektivitas , dengan menggunakan istilah itu secara bergantian.

• Bagaimana seseorang dapat berpikir tentang kemanjuran versus keefektifan dengan cara yang dapat membantu menghilangkan kebingungan?
• Apa jenis desain studi yang paling tepat dalam menentukan kedua jenis hasil?
• Apakah ada publikasi jurnal, buku, atau kamus web resmi yang dapat membantu saya?

Saya bukan spesialis domain ini dalam studi epidemiologi, tetapi bagi saya tampaknya kemanjuran berkaitan dengan efek yang diamati dalam pengaturan yang terkontrol, seperti uji coba terkontrol secara acak, sedangkan keefektifan lebih terkait dengan jangkauan hasil yang lebih luas. atau faktor lingkungan (berpotensi tidak teramati atau tidak dimanipulasi dalam RCT), maka ia memiliki cakupan yang lebih luas. Setidaknya, saya sering mendengar studi efektivitas biaya dalam pharmacoeconomics, dan kemanjuran pengobatan (misalnya, ketika membandingkan dua kelompok pengobatan).

Mengutip artikel ini Khasiat, efektivitas, efisiensi ,

• kemanjuran adalah "sejauh mana obat memiliki kemampuan untuk menghasilkan efek yang dimaksudkan dalam keadaan ideal, seperti dalam uji klinis acak"
• keefektifan adalah "sejauh mana obat mencapai efek yang dimaksudkan dalam pengaturan klinis yang biasa"

Adapun referensi lain, saya sarankan mulai dengan Pitfalls of Multisite Randomized Clinical Trials of Efficacy and Effectiveness dari Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000), dan referensi di dalamnya. Sebagai contoh, dibaca bahwa "kemanjuran dan efektivitas adalah ekstrem yang berlawanan pada kontinum multidimensi pengambilan keputusan yang kompleks dalam desain penelitian".

Catatan

Kembali dari konferensi ke-13 ISPOR Eropa, saya telah mendengar bahwa Federasi Eropa dari Industri dan Asosiasi Farmasi ( EFPIA ) menganggap sekarang ada kesepakatan mengenai definisi berikut:

• kemanjuran relatif dapat didefinisikan sebagai sejauh mana intervensi melakukan lebih baik daripada merugikan, dalam keadaan ideal, dibandingkan dengan satu atau lebih intervensi alternatif;
• Keefektifan relatif dapat didefinisikan sebagai sejauh mana intervensi lebih baik daripada merugikan dibandingkan dengan satu atau lebih alternatif untuk mencapai hasil yang diinginkan ketika disediakan dalam keadaan biasa dalam praktik perawatan kesehatan.

Kamus standar, tetapi tidak sepenuhnya online, adalah Kamus Epidemiologi yang disponsori oleh Asosiasi Epidemiologi Internasional . Edisi terbaru adalah yang kelima, tetapi edisi keempat tampaknya terbaru tersedia secara online melalui Amazon . Anda ingin melihat halaman 57-8. Dikatakan perbedaan antara keefektifan, kemanjuran, dan efisiensi ini disebabkan oleh Archie Cochrane dalam bukunya tahun 1972. Efektivitas dan efisiensi: refleksi acak pada layanan kesehatan , yang sebagian besar tersedia di Google Books .

Saya tidak akan mengutip terlalu banyak dari yang di atas untuk menghindari pelanggaran hak cipta. Saya hanya akan mencatat bahwa meskipun Kamus mengatakan, "idealnya penentuan kemanjuran didasarkan pada hasil uji coba terkontrol secara acak" (huruf miring saya), Anda memerlukan metode estimasi variabel instrumental untuk menentukan kemanjuran jika ada ketidakpatuhan substansial.

Istilah-istilah ini tidak dapat dipertukarkan dan memiliki makna tertentu.

Efisiensi adalah kemampuan intervensi untuk memiliki efek pada penanda spesifik dalam kaitannya dengan suatu kondisi tanpa harus relevan bagi pasien. Studi ini dilakukan dalam kondisi yang sangat terkontrol dengan peserta yang sangat patuh. Uji klinis yang menilai kemanjuran juga disebut uji penjelas atau uji klinis fase I atau II.

Efektivitas adalah kemampuan intervensi untuk memiliki efek yang bermakna pada pasien dalam kondisi klinis normal. Uji klinis pengukuran efektivitas juga disebut uji pragmatis atau uji klinis fase III atau IV.

Satu tempat di mana saya telah melihat ini muncul adalah dalam diskusi menggunakan analisis "niat untuk mengobati" versus analisis yang mencoba untuk mendapatkan "kemanjuran" pengobatan dalam percobaan dengan kepatuhan yang tidak sempurna. Lihat artikel Wikipedia tentang "niat untuk mengobati" ( tautan ), yang mencakup beberapa referensi.

Dalam uji coba kontrol acak yang dijalankan secara acak dengan ketidakpatuhan, niat untuk memperlakukan perkiraan hanya menguji perbedaan antara mereka yang ditugaskan untuk perawatan dan kontrol. Namun, ketidakpatuhan berarti bahwa beberapa orang yang ditugaskan untuk pengobatan mungkin tidak benar-benar meminumnya, dan beberapa yang ditugaskan dalam kelompok kontrol mungkin benar-benar telah menerima pengobatan. Jika demikian, niat untuk mengobati perkiraan mungkin mengecilkan efek pengobatan rata-rata yang akan diperoleh adalah semua anggota populasi yang diteliti untuk benar-benar mengambil pengobatan.

Ketika jenis ketidakpatuhan ini hadir, analis harus membuat keputusan. Dia dapat memutuskan untuk sekadar melakukan niat untuk mengobati analisis, membenarkannya dengan mengatakan bahwa di dunia nyata, kita tidak dapat mengontrol kepatuhan, dan karenanya niat untuk memperlakukan analisis lebih "realistis" karena perkiraan tentang apa yang akan terjadi seandainya perlakuan ini disetujui untuk digunakan secara klinis. Saya telah melihat ini disebut sebagai analisis "efektivitas" perawatan. Atau, ia dapat menggunakan semacam metode penyesuaian untuk mencoba memahami bagaimana orang yang benar-benar melakukan pengobatan berbeda dari mereka yang tidak. Dia dapat membenarkan hal ini dengan mengatakan bahwa apa yang kita benar-benar tertarik untuk mengetahui adalah "kemanjuran" biologis (dalam kasus uji coba medis) dari perawatan, dan untuk melakukannya,

Masalah untuk analisis efikasi biologis adalah, "metode penyesuaian apa" yang valid? Keadaan saat ini, seperti yang saya mengerti, adalah untuk melihat percobaan dengan ketidakpatuhan sebagai masalah variabel instrumental, ala Angrist, Imbens dan Rubin (1996) ( gated link ), atau, lebih umum untuk melihat masalah dalam hal "prinsip stratifikasi", a la Frangakis dan Rubin (2002) ( gated link). Dengan demikian, pengacakan berfungsi sebagai instrumen yang secara nonparametrik mengidentifikasi efek "kemanjuran" untuk setidaknya subpopulasi tertentu --- yaitu, mereka yang akan mematuhi perawatan atau penugasan kontrol mereka. Di luar ini, orang bisa memaksakan model yang lebih ketat untuk mengidentifikasi efek kemanjuran, tetapi kemudian orang mungkin bertanya-tanya, mengapa Anda repot-repot melakukan percobaan acak di tempat pertama?

Khasiat berkaitan dengan hasil program perawatan kesehatan yang diberikan dalam pengaturan yang ditentukan dengan ketat, seperti uji klinis teradomisasi (RCT), di mana pasien serupa di semua kovariat tetapi perawatan mereka secara acak. Kemanjuran dikaitkan dengan gagasan validitas internal: biasanya RCT memiliki validitas internal yang tinggi, karena protokol penelitian tidak termasuk pada pasien pendaftaran dengan komorbiditas tertentu dan mencakup semua prosedur yang dialami oleh pasien.

Efektivitas berkaitan dengan praktik klinis normal (sebagai penjelasan, definisi praktik klinis normal masih kurang, seperti yang sering terjadi ketika kualifikasi kualitatif memasuki latar kuantitatif, seperti epidemiologi atau biostatistik). Dalam praktik klinis normal, pasien mungkin kurang patuh terhadap terapi yang diresepkan, memiliki banyak komorbiditas, tidak mengubah gaya hidup mereka, terus merokok atau makan junk food; semua fitur ini cenderung mengurangi kemanjuran pada kondisi kesehatan pasien yang berpengalaman dalam RCT. Efektivitas terkait dengan gagasan tentang validitas eksternal, dalam arti merujuk pada pasien yang dikunjungi oleh dokter dalam praktik sehari-hari mereka. Dalam hal kebijakan publik yang ditujukan untuk sektor perawatan kesehatan, efektivitas dianggap lebih penting daripada kemanjuran, karena efektivitas mencerminkan apa yang terjadi di dunia nyata.

Efisiensi menghasilkan output pada tingkat tertinggi sedangkan efektivitas memenuhi tujuan perusahaan dengan menggunakan input secara produktif untuk memenuhi kebutuhan pelanggan. Kemudian transfer dalam kondisi medis. Itu akan sama!